金沙娱场新分子类型研讨会系列 | 一站式赋能核酸药物和疫苗研发及临床专场

2022年，新冠mRNA疫苗助力辉瑞一骑绝尘重回全球第一。强生、诺华、赛诺菲、礼来等巨头纷纷抢滩这一蓝海。截至2022年底，全球在研的核酸药物近900款，共计上市18款。可以说，具备治疗“不可靶向”、“不可成药”疾病潜力的核酸药物有望迎来爆发期。

专注于全球前沿技术研发的797966金沙娱场（以下简称“金沙娱场”），依托19年在生物医药临床前研发领域积累的技术优势和经验，搭建了【金沙娱场核酸药物研发服务平台】，已助力多款核酸药物和疫苗研发。此外，金沙娱场关注核酸药物领域发展，并积极打造行业沟通平台，为行业技术布局和创新开拓探索着力点。

4月8日13:20-18:00，由金沙娱场协办的第二届核酸药物和疫苗创新峰会之“未来可期-核酸药物和疫苗研发及临床研究”将在杭州召开。届时，国际、国内著名专家、企业家将围绕核酸药物/疫苗研发进展、创新技术、递送系统、工艺和质量控制、临床研究、注册和申报等内容进行深入研讨，探讨核酸药物和核酸疫苗领域研究趋势，寻求核酸药物领域热点和难点问题解决方案，推动核酸药物与疫苗的研发进程。

金沙娱场诚邀您参会，共同助力核酸药物和疫苗产业的未来发展。

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金沙娱场一站式赋能核酸药物和疫苗研发及临床研究专场

金沙娱场药物研发平台

核酸药物合成&修饰：

金沙娱场核苷酸药物化学合成平台可以一站式提供单体合成、修饰；寡核苷酸合成；递送系统合成以及寡核苷酸偶联物的合成。已经建成的siRNA库，不仅有丰富的单体库存，而且拥有庞大的单体合成砌块库，可以快速完成各类修饰单体的合成。金沙娱场拥有专业的小核酸药物的研发团队可以提供高效快捷地研发服务；已有多个siRNA药物FTE项目完成和进行中。

核酸药物CMC研究：

寡核苷酸药物开发过程中药学方面的挑战主要是寡核苷酸大规模生产能力和分析与质控能力要求高，大规模生产对单体原料，设备，合成工艺及纯化方面都有很高要求。制剂方面的挑战在于制备LNP（GalNac技术的小核酸除外）的难度高；分析方面挑战在于寡核苷酸的有关物质与活性成分本身的结构相似性大，质量研究与控制需要多原理不同手段的分析方法进行，除了一般注射剂研究外还要进行LNP的包封率测定等。金沙娱场在siRNA等寡核苷酸药物方面的CMC服务项目已启动。

核酸药物药效学评价：

寡核苷酸药物开发过程中药效学方面的挑战包括：靶向不足导致靶部位的寡核苷酸药物浓度低导致给药剂量不断增高；寡核苷酸药物与非靶 RNA 结合引发的脱靶毒性等。

核酸药物药代动力学研究：

寡核苷酸药物开发过程中药代动力学PK方面的挑战也是此类药物较大的难题。未经修饰的寡核苷酸类药物成药性不佳；PK特性差；稳定性差；容易被核酸酶降解；分布特性差；和靶标的结合力不佳；生物分析方法开发难度大等。

通过化学修饰和递送系统可以解决这些问题。随着技术突破，部分难题目前得到较好的解决办法，其中化学修饰可以避免核酸类药物被核酸酶降解并延长半衰期，高效安全的递送系统可以使寡核苷酸类药物精准的靶向器官，比如肝脏，并提高细胞摄取效率，使寡核苷酸类药物发挥较好的治疗功能。寡核苷酸药物从转录后水平进行治疗，能针对难以成药的特殊蛋白靶点实现突破，有望攻克尚无药物治疗的疾病包括遗传性疾病和其他难治性疾病。

金沙娱场药代动力学团队具备完善的寡核苷酸生物分析平台、肝脏活体穿刺、肌肉活检和鞘内注射平台用于PK和PK/PD研究。

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